欧洲药管局拒绝阿兹海默症明星药上市 发生了什么？

　　来源：财联社

　　当地时间周五，欧洲药管局人用药品委员会（CHMP）发布本周新药审议会议的摘要：该委员会建议药管局批准14款新药，扩大11款药物的适应症范围，并建议否决一款药物的上市申请——日本卫材和美国渤健研发和销售的阿兹海默症新药Leqembi（仑卡奈单抗）。

　　Leqembi是一款缓解早期阿兹海默症患者认知能力丧失的药物，主要原理是通过阻止患者大脑中β淀粉样蛋白的沉积，从而减缓病程的进展。研究人员认为，这些蛋白斑块会在患者大脑中形成结节，与阿兹海默症的进展有关。

　　受此消息影响，截至发稿，卫材美国ADR下跌6.03%，渤健下跌5.87%。

　　缘何做此决定

　　简单来讲，欧盟药监部门认为，与这款药物给患者带来的增益相比，副作用的风险还是要更大一些。

　　在一项该药品的III期试验中，与安慰剂组相比，使用该药物的早期阿茨海默症患者认知能力下降的程度减少了27%。但这款药物也存在导致患者出现罕见脑肿胀等严重副作用。

　　人用药品委员会在审议结论中写到：“委员会认为，Leqembi在延缓认知能力下降方面观察到的效果，无法抵消与该药物相关的严重副作用风险，尤其是频繁发生的淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）、患者大脑的肿胀和潜在出血风险。”

　　欧洲药管局进一步表示，一些患者在用药后出现了严重不良反应事件，包括需要住院治疗的脑部严重出血。

　　简单来说，就是欧洲监管认为，这款药物带来的好处没有超过风险。

　　卫材：计划要求重新审议

　　根据统计，全球神经退行性疾病的患者人数接近5000万。欧洲监管的这一决定，也使得欧盟690万阿兹海默症患者暂时无缘这款新药。

　　卫材第一时间回应称，计划要求欧洲药品管理局委员会重新审查其决定。公司首席执行官Lynn Kramer称这一决定“非常令人失望”，并强调“新的创新治疗方案存在大量未满足的需求”。

　　Leqembi去年获得美国FDA获准上市，目前在全美有数千位患者正在定期接受输液治疗。市场预期这款药物今年能产生1.54亿美元的收入，基本上都来自于美国。

　　正因如此，伦敦大学学院神经科学教授约翰·哈迪预期，随着美国等其他批准上市的地区开始报告真实世界的治疗结果，欧洲药管局将重新审视这一决定。

　　从概率来看，出现这种情况的可能性并不小。

　　投行杰富瑞总结分析称，在欧洲药管局相关药品委员会作出的负面判断中，有接近五分之二的负面裁定最终被推翻。